"Chỉnh sửa" gen để hỗ trợ điều trị HIV

25/06/2014 Lượt xem: 158 In bài viết

Các nhà khoa học đến từ trường Đại học California, Mỹ mới đây đã “chỉnh sửa” thành công bộ gen trên tế bào gốc, mang lại hy vọng cho việc điều trị HIV thành công, ngăn chặn phát triển thành bệnh AIDS.

Bằng cách loại bỏ một trình tự DNA và thay thế nó bằng một đoạn DNA khác, kỹ thuật này được gọi là “chỉnh sửa” gen nhằm mô phỏng đột biến tự nhiên, có tác dụng kích hoạt cơ chế đề kháng của cơ thể chống lại virus HIV.

Đoạn DNA được thay thế được coi là trình tự DNA hiếm, xuất phát từ những người có hai bản sao đột biến gen liên kết với các protein CCR5, cung cấp khả năng đề kháng HIV tự nhiên.

Khi cố gắng xâm nhập vào các tế bào máu trắng của một người, HIV sẽ gắn vào CCR5. Ở những người bị đột biến gen, HIV sẽ không thể gắn vào protein này khiến người đó không thể nhiễm HIV. Trên thực tế, chỉ có khoảng 1% người dân châu Âu có hai bản sao đột biến gen.

Ý tưởng đằng sau cuộc nghiên cứu xuất phát từ trường hợp chữa trị thành công đối với bệnh nhân tên Timothy Ray Brown (bệnh nhân người Đức nhiễm HIV từ năm 2008) sau khi được cấy ghép tủy xương từ một người có khả năng kháng virus HIV. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu trường Đại học California đã cố gắng hiện thực hóa phương pháp này mà không cần tới những người hiến tủy.

Các nhà khoa học cho rằng, việc tạo ra các tế bào gốc từ tế bào của chính bệnh nhân đơn giản hơn. Các tế bào gốc sau đó được tạo thành các tế bào máu trắng được chỉnh sửa về mặt di truyền và bổ sung kháng thể chống HIV.

Nếu những tế bào đột biến có thể được cấy ghép một cách an toàn vào cơ thể bệnh nhân HIV bằng cách tương tự như trường hợp của ông Timothy Ray Brown, thì về mặt lý thuyết đây chính là phương pháp chữa trị triệt để HIV.

Bác sĩ Yuet Kan – Trưởng nhóm nghiên cứu cho biết, để việc cấy ghép được thành công, các bác sĩ cần phải thực hiện rất nhiều thử nghiệm tiền lâm sàng trước khi chính thức áp dụng trên cơ thể người bệnh.

Nhóm nghiên cứu đã phải trải qua một chặng đường nghiên cứu dài để cho ra đời phương pháp tiếp cận nói trên. Tuy nhiên, vẫn còn rất nhiều nghiên cứu và thử nghiệm kiểm chứng cần phải được nhóm tiếp tục thực hiện một cách nghiêm ngặt để có thể đi tới kết luận cuối cùng. Nhưng rõ ràng, đây là một phương pháp đầy hứa hẹn với triển vọng sẽ mang lại cách điều trị HIV trong tương lai.